Informazione in merito al medicinale Translarna (ataluren) - aggiornamento del 28 giugno 2024

4 luglio 2024
Informazione in merito al medicinale Translarna (ataluren) - aggiornamento del 28 giugno 2024


Riassunto

  • Il 24 maggio 2024 la Commissione europea ha chiesto al Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'EMA di valutare ulteriormente se i dati disponibili su Translarna fossero sufficientemente completi per trarre conclusioni sul rapporto benefici/rischi del medicinale e se ulteriori dati di real-world portati all’attenzione della Commissione durante il processo decisionale avrebbero potuto influire sulle conclusioni del CHMP. Inoltre, a seguito della sentenza d’appello della Corte di giustizia dell’Unione europea del 14 marzo 2024 nella causa C-291/22 P, l’EMA ha deciso di convocare un nuovo gruppo consultivo scientifico sulla neurologia per Translarna. La valutazione è stata pertanto riportata alla fase dell’ultimo rinnovo del 15 settembre 2023.
  •  In relazione alla richiesta della Commissione Europea, il CHMP ha esaminato alcune recenti pubblicazioni relative: all’analisi dei dati combinati di tre studi clinici con Translarna già valutati dal CHMP (meta-analisi); il livello di accordo tra 12 medici sull'uso di Translarna; un'iniziativa per raccogliere dati sui disturbi neuromuscolari rari (EURO-NMD registry). Inoltre, il CHMP ha tenuto in considerazione il parere del nuovo gruppo consultivo scientifico sulla neurologia composto da medici neurologi e persone con esperienza vissuta di distrofia muscolare di Duchenne. Pur riconoscendo l'elevato bisogno medico insoddisfatto di un trattamento efficace per i pazienti affetti da questa malattia rara, il CHMP ha ritenuto che i dati disponibili su Translarna, come sopra descritti, siano esaurienti e ha concluso che il rapporto benefici/rischi per questo medicinale è negativo. Pertanto, il 27 giugno 2024 il CHMP ha raccomandato di non rinnovare l'autorizzazione all'immissione in commercio di Translarna nell'UE. Il comunicato EMA del 28 giugno 2024 è consultabile al Box "Link correlati".
  •  L’EMA invierà ora il parere del CHMP sulla domanda di rinnovo alla Commissione Europea per una decisione finale giuridicamente vincolante applicabile in tutti gli Stati membri dell’UE.
  • Il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Translarna può chiedere un riesame entro 15 giorni dal ricevimento del parere del CHMP. 
  • Fintanto che l’emanazione della decisione finale non sarà avvenuta, Translarna deve considerarsi a tutti gli effetti autorizzato e prescrivibile ai pazienti, così come deve considerarsi garantita la continuità terapeutica nei pazienti già in trattamento.

 
Per maggiori informazioni:
Sito di riferimento:
https://www.aifa.gov.it/ 
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